【摘 要】 目的 探讨地西他滨治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓细胞白血病（AML）的临床疗效和安全性。 方法 收集2011年1月至2013年7月接受地西他滨[15 mg/（m2·d），第1~5天，静脉滴注持续1 h以上]单药或联合CAG[阿糖胞苷（Ara-C）、阿克拉霉素（Acla）、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）]方案治疗的20例MDS和AML患者的临床资料，评价其疗效和不良反应。 结果 20例患者中完全缓解（CR）4例，部分缓解（PR）8例，稳定（SD）及进展（PD）8例，总有效率为60.0%（12/20）。其中12例AML患者中CR 2例，PR 5例，总有效率为58.3%（7/12），8例MDS患者中CR 2例，PR 3例，总有效率为62.5%（5/8）。1例MDS-难治性贫血伴环状铁粒幼细胞患者和2例慢性粒-单核细胞性白血病患者输血依赖情况有所改善。14例患者出现Ⅲ-Ⅳ度骨髓受抑，发生率为70.0%（14/20）。总感染率为35.0%（7/20），其中肺部感染率为20.0%（4/20），患者经积极抗感染、刺激造血及输血等支持治疗后感染控制。1例患者出现化疗相关死亡。20例患者均未出现严重肝功能损害及出血。 结论 地西他滨单药或联合CAG方案治疗MDS和AML有一定疗效，可延缓疾病进展；患者对化疗不良反应均能耐受，且化疗相关病死率低。